تمثل العلاجات الخلوية والجينية أحدث ما توصل إليه عالم اكتشاف الأدوية.انها من بين أكثر العلاجات الطبية تقدمًا، وهي مصممة خصيصًا لتصحيح السبب الجيني الجذري لمشكلة صحية كامنة. تتمتع العلاجات الخلوية والجينية بالقدرة على إحداث ثورة في العلاج التقليدي لمجموعة واسعة من الأمراض التي تظهر فعالية ضعيفة.
وفقًا للجمعية الأمريكية للعلاج الجيني والخلوي (ASGCT) وCiteline، تم إطلاق ما مجموعه 76 من علاجات CGT حتى الآن منذ حصول المنتج الأول على موافقة الهيئات التنظيمية العالمية في عام 2004.2
على الرغم من أن غالبية العلاجات الخلوية والجينية مصممة لعلاج السرطان والأمراض النادرة، إلا أن الباحثين وشركات الأدوية ركزوا مؤخرًا على أمراض أخرى أيضًا. على سبيل المثال، في عام 2023، أطلقت Lantidra وElevidys علاجات CGT جديدة لعلاج مرض السكري من النوع الأول ومرض ضمور العضلات دوشين على التوالي.3،4
بناءً على التقديرات الحالية، من المتوقع أن يصل سوق علاجات CGT إلى أكثر من 40 مليار دولار بحلول عام 2027. في السنوات الأخيرة، تمت الموافقة على المزيد من منتجات علاجات CGT من قبل الهيئات التنظيمية العالمية، مثل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) ووكالة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية (MHRA).
تقريبًا، كانت 10% من جميع الموافقات الجديدة من قِبل إدارة الغذاء والدواء في عام 2023 مرتبطة بـ CGTs، وهي زيادة كبيرة عن عامي 2021 و2022.5 وبالمثل، أشارت بيانات Catapult أيضًا إلى ارتفاع ثابت في منتجات العلاجات الخلوية والجينية المعتمدة في سوق المملكة المتحدة، أي من 11 في عام 2023 إلى 14 في عام 2024.6
أبرزت المراجعة السنوية لعام 2024 لـ Cell and Gene Therapy Catapult أن المملكة المتحدة تظل سوقًا مهمًا لتطوير وتسويق CGT الجديدة.7 مؤخرًا، تمت الموافقة على العديد من العلاجات الخلوية والجينية الجديدة، بما في ذلك علاج الأورام الخبيثة الدموية والهيموفيليا أ.
وعلاوة على ذلك، أصبحت MHRA أول جهة تنظيمية على مستوى العالم توافق على Casgevy (Vertex). يستخدم هذا الدواء أداة تحرير الجينات، وهي التكرارات القصيرة المتناوبة المنتظمة المتجمعة (CRISPR)/البروتين المرتبط بـ CRISPR 9 (Cas9) (CRISPR-Cas9)، لعلاج بيتا ثلاسيميا ومرض الخلايا المنجلية.8
التقنيات المتطورة
لقد ساهم ظهور أدوات تحرير الجينات وأساليب العلاج الخلوي، بما في ذلك علاج الخلايا التائية لمستقبلات المستضد الكيمري الذاتية (CAR)، وCRISPR-Cas9، واستراتيجيات هندسة النواقل الفيروسية، بشكل كبير في النمو السريع في CGTs.9،10
تمكن أدوات تحرير الجينات هذه من التعديل الجيني الدقيق مع تأثيرات محدودة خارج الهدف، مما أدى إلى زيادة كبيرة في الفعالية العلاجية. تقدم التطورات في أنظمة التوصيل غير الفيروسية بديلاً أكثر أمانًا للنواقل الفيروسية التي توسعت بشكل كبير في تطبيقات العلاج الجيني.
لقد أدى تنفيذ الذكاء الاصطناعي والأتمتة إلى تحويل مشهد العلاجات الخلوية والجينية بشكل كبير.11 على سبيل المثال، بالمقارنة مع الأدوية الجزيئية الصغيرة التقليدية، فإن عملية تصنيع CGTs معقدة بشكل لا يصدق لأنها تنطوي على التعامل مع الخلايا الحية. لقد قللت الأتمتة بشكل فعال من خطر التلوث أثناء التصنيع الحيوي.
لقد عمل الذكاء الاصطناعي والأتمتة على تبسيط العديد من الخطوات المعقدة المشاركة في تطوير العلاجات الخلوية والجينية، مثل استخراج الخلايا والتعديل الجيني والتوسع والتطهير والصياغة، قبل إدارتها أخيرًا للمرضى.
إن منصات الأتمتة تمكن من الإنتاج المتسق على نطاق واسع وصغير، مما يساهم بشكل كبير في التحكم في تكاليف التصنيع. كما أن زيادة إنتاج CGT توفر إمكانية وصول أكبر لكل من أعداد كبيرة من المرضى والمجموعات المتخصصة.
إن الهيئات التنظيمية، مثل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ووكالة الأدوية الأوروبية، تعمل على تسريع الموافقات على التجارب السريرية لـ CGT.12 وقد أدت الأطر التنظيمية الجديدة، مثل مسارات الموافقة السريعة لإدارة الغذاء والدواء وتصنيف العلاج المتقدم بالطب التجديدي (RMAT)، إلى تقليص الجداول الزمنية لـ العلاجات الخلوية والجينية المحتملة.
كما ساهمت الزيادة في الاستثمار والتمويل في زيادة إنتاج CGT. على سبيل المثال، كانت شركات الأدوية الكبرى وشركات رأس المال الاستثماري تستثمر بكثافة في شركات CGT، مما يتيح المزيد من التجارب السريرية وتوسيع قدرات التصنيع.
وأشارت دراسة أجراها تحالف الطب التجديدي (ARM) إلى أن الاستثمار في العلاجات الخلوية والجينية وصل إلى مستويات قياسية في عام 2024. وقد أدى زيادة الوعي بفعالية العلاجات الخلوية والجينية إلى جذب المزيد من المرضى المصابين بأمراض وراثية نادرة وسرطانات للمشاركة في التجارب السريرية.
عقبات التصنيع في تطوير العلاجات الخلوية والجينية
إن تطوير العلاجات الخلوية والجينية مكلفة للغاية. وقد قدر الباحثون أن أكثر من 1.9 مليار دولار قد تكون مطلوبة لتصميم علاج جديد وطرحه في السوق.13 وتكافح العديد من مشاريع البحث والتطوير للحصول على التمويل اللازم لتطوير علاجات الخلايا الجذعية.
وبالإضافة إلى الحواجز المالية، تواجه شركات علاجات الخلايا الجذعية أيضًا صعوبة في تسويق المنتجات، وهو أمر محوري لقبول المرضى.
تفشل عملية التصنيع الحالية في تلبية متطلبات علاجات الخلايا الجذعية، مما ينتج عنه فجوة ضخمة بين الإنتاج واحتياجات المرضى.14 إن التحول الأخير لشركات التصنيع الحيوي من تبني الحلول شبه الآلية إلى عمليات تصنيع العلاج الخلوي الآلية بالكامل يمكن أن يلبي الطلب بشكل فعال.
يمكن أن تقلل الأتمتة بشكل كبير من الحاجة إلى التدخل البشري وتقلل من خطر التلوث.
تتمتع علاجات الخلايا الجذعية بعمر تخزين أقصر مقارنة بالأدوية التقليدية. ونظرًا لهذا، تم تطوير سياسات تنظيمية جديدة لتعزيز التصنيع في نقطة الرعاية في المملكة المتحدة.
في المستقبل، يجب على العلماء التركيز على تسخير التقنيات الجديدة لتقليل تكلفة تصنيع العلاجات الخلوية والجينية.
إن انخفاض تكلفة CGT من شأنه أيضًا أن يزيد من فائدتها للعديد من المرضى الذين ينتمون إلى خلفيات اجتماعية واقتصادية مختلفة. إن تطوير البنية التحتية والمهارات المناسبة من شأنه أن يساعد في تحسين إنتاج CGT، مما سيساعد شركات الأدوية على تلبية الطلب الحالي.
قد يتعاون أصحاب المصلحة الأكاديميون والصناعيون في قطاع CGT لبناء المزيد من مرافق التدريب وتطوير قوة عاملة قوية تتكون من مجموعة متنوعة من المرشحين.
يمكن لأصحاب المصلحة الرئيسيين أن يجتمعوا معًا لزيادة الوعي العام بـ العلاجات الخلوية والجينية، مما قد يبني قاعدة قوية مع استعداد الصناعة لتسويق المزيد من العلاجات.
المصدر: رأي الخليج + نيوز مديكال